Поддержка семей детей с нарушениями цикла мочевины

Исследование reLiver-1 может помочь в разработке новых методов лечения НЦМ

Нарушения цикла мочевины (НЦМ) — очень редкие наследственные заболевания, поражающие ежегодно около 140 новорожденных в Европе. Современные методы терапии улучшили лечение нарушений цикла мочевины, но это заболевание остается очень тяжелым и серьезным. Исследование reLiver-1 может помочь в разработке новых методов лечения НЦМ.

Об исследовании

Клиническое исследование

Исследование reLiver-1 — это клиническое исследование фазы I, в котором используются нетоксичные и нерадиоактивные индикаторы для измерения способности к уреагенезу у детей с нарушением цикла мочевины в возрасте до 1 года. Исследователи будут использовать уровни уреагенеза, измеренные у детей без нарушения (нормальные параметры функции уреагенеза), чтобы сравнить диапазон различий между пациентами с НЦМ и пациентами без НЦМ.

В исследовании reLiver-1 используется новая процедура для точного измерения того, сколько мочевины способна вырабатывать печень вашего ребенка. Эта процедура предполагает введение вашему ребенку диагностического вещества, представляющего собой растворенный в воде порошок (хлорид аммония), который называется «индикатором». Этот индикатор нетоксичен и нерадиоактивен.

Использование индикатора в этом исследовании является экспериментальным, но его уже давали взрослым и детям, и было установлено, что он безопасен и хорошо переносится.

Информация, собранная в ходе исследования reLiver-1, поможет глубже изучить причины нарушения цикла мочевины и разработать новые методы лечения. В следующем исследовании reLiver-2 мы изучим влияние стволовых клеток печени человека, вводимых младенцам с нарушением цикла мочевины, на снижение концентрации аммиака и криза гипераммонемии, и оценим этот вид терапии в качестве промежуточного лечения.

Одобрение исследования

Исследованиe reLiver-1 было рассмотрено и одобрено этическими комитетами и органами здравоохранения в соответствии с правовыми нормами.

Что мне нужно будет делать, если мой ребенок примет участие в исследовании reLiver-1?

Если вы заинтересованы в участии вашего ребенка в исследовании, вас попросят посетить клинику, чтобы врач-исследователь мог объяснить детали исследования. У вас также будет возможность задать врачу любые вопросы об исследовании, а также об анализах и процедурах, которые потребуется сделать вашему ребенку.

Врач-исследователь должен будет осмотреть вашего ребенка, чтобы определить, подходит ли ему это исследование. Перед тем как сдать какие-либо анализы или пройти обследование, вам нужно будет подписать форму согласия. Анализы и процедуры для определения того, соответствует ли ваш ребенок критериям участия в исследовании reLiver-1, могут проводиться в течение нескольких посещений клиники (визитов), в зависимости от состояния здоровья вашего ребенка.

Дополнительную информацию о клинических испытаниях в целом см. на странице часто задаваемых вопросов.

Для детей первого года жизни с нарушением цикла мочевины

Если врач решит, что исследование подходит вашему ребенку, вам нужно будет доставлять его в клинику для предусмотренных исследованием процедур, которые проводятся во время дневного посещения, 4 раза с интервалом в 12 недель между последовательными визитами в течение 9-месячного периода.

Для детей без нарушения цикла мочевины

Если врач решит, что исследование подходит вашему ребенку, вам нужно будет доставлять его в клинику для предусмотренных исследованием процедур, которые проводятся во время дневного посещения, 2 раза с интервалом в 12 недель между посещениями в течение 3-месячного периода.

Для всех детей

По окончании исследования с вами еще раз созвонятся по телефону — приблизительно через 2 недели после последнего визита. Врач-исследователь проверит, как себя чувствует ваш ребенок; вашему ребенку необязательно присутствовать во время этого телефонного звонка.

Участие является полностью добровольным, и вы можете принять решение прекратить участие ребенка в исследовании в любое время. Вы не будете оплачивать никакие процедуры и визиты, связанные с исследованием. Вам или вашему ребенку не будет предоставлена плата за участие в этом исследовании. Вам будут возмещены расходы, связанные с поездкой на визиты в рамках исследования, если вы решите принять участие в Программе поддержки для обеспечения проезда.