תמיכה במשפחות של ילדים הסובלים מהפרעות במעגל האוריאה.

הניסוי reLiver-1 יכול לסלול את הדרך לפיתוח טיפולים חדשים להפרעות במעגל האוריאה (UCD).

הפרעות במעגל האוריאה (UCD) הן מחלות תורשתיות נדירות מאוד. בכל שנה נולדים באירופה כ- 140 תינוקות עם הפרעות אלו. הטיפולים הקיימים שיפרו את אופן הטיפול בהפרעות במעגל האוריאה, אך מחלות אלו הן עדיין מחלות חמורות וקשות. הניסוי reLiver-1 יכול לעזור בסלילת הדרך לפיתוח טיפולים חדשים עבור UCD.

אודות הניסוי

ניסוי מחקרי

המחקר reLiver-1 הוא ניסוי רפואי שלב I שבו משתמשים בעוקב שאינו רעיל ואינו רדיואקטיבי כדי למדוד את כושר ייצור אוריאה בתינוקות עד גיל שנה אחת בעלי הפרעה במעגל האוריאה. החוקרים במחקר זה ישתמשו ברמות ייצור האוריאה שנמדדו בתינוקות ללא אותן ההפרעות (נתונים תקינים של ייצור אוריאה) לצורך השוואת טווח ההבדלים בין מטופלים בעלי UCD וללא UCD.

בניסוי reLiver-1 ישתמשו בהליך חדש לצורך מדידה מדויקת של כמות האוריאה שאותה הכבד של התינוק שלכם מסוגל לייצר. ההליך הזה כולל מתן חומר אבחנתי לתינוק שלכם, שהוא אבקה (אמוניום כלוריד) מהולה במים. חומר זה מכונה "עוקב" (tracer). העוקב הזה אינו רעיל ואינו רדיואקטיבי.

השימוש בעוקב בניסוי זה הוא ניסיוני, אך הוא ניתן למבוגרים ולילדים בעבר, ונמצא כי הוא בטוח ונסבל היטב.

המידע שייאסף בניסוי reLiver-1 יעזור לנו להבין טוב יותר הפרעות במעגל האוריאה ולפתח טיפולים חדשים. במחקר המשך, reLiver-2, נחקור את ההשפעה של מתן תאי גזע של כבד אנושי לתינוקות בעלי הפרעות במעגל האוריאה על הפחתת ריכוז האמוניה ומשברי היפראמונמיה (רמה מוגברת של אמוניה בדם). טיפול זה יוערך בתור טיפול מגשר.

אישור המחקר

הניסוי reLiver-1 נבדק ואושר על-ידי ועדות האתיקה והרשויות הרפואיות, על-פי התקנות הקבועות בחוק.

מה עליי לעשות אם התינוק שלי משתתף בניסוי reLiver-1?

אם אתם מעוניינים שהתינוק שלכם ישתתף בניסוי תתבקשו לבקר בבית החולים, כדי שרופא המחקר יוכל להסביר לכם את פרטי הניסוי. כמו כן, תינתן לכם הזדמנות להפנות לרופא שאלות לגבי הניסוי, הבדיקות וההליכים שהתינוק שלכם יצטרך לעבור.

רופא המחקר יצטרך לבדוק את התינוק שלכם כדי לדעת האם הניסוי הזה מתאים עבורו. לפני ביצוע בדיקות כלשהן תצטרכו לחתום על טופס הסכמה. יתכן שהבדיקות וההליכים שנועדו לקבוע האם התינוק שלכם מתאים להשתתף בניסוי reLiver-1 יתבצעו במספר ביקורים, בהתאם למצב הבריאותי של התינוק שלכם.

למידע נוסף על ניסויים קליניים באופן כללי, עיין בדף השאלות הנפוצות.

עבור תינוקות בעלי הפרעה במעגל האוריאה

אם הרופא מחליט שהניסוי מתאים לתינוק שלכם, תצטרכו להביא אותו לביקור יום במרפאה לצורך ביצוע הליכי הניסוי, 4 פעמים עם מרווח של 12 שבועות בין ביקור לביקור, במשך תקופה של 9 חודשים.

עבור תינוקות ללא הפרעה במעגל האוריאה

אם הרופא מחליט שהניסוי מתאים לתינוק שלכם, תצטרכו להביא אותו לביקור יום במרפאה לצורך ביצוע הליכי הניסוי, פעמיים עם מרווח של 12 שבועות בין הביקורים, במשך תקופה של 3 חודשים.

עבור כל התינוקות

בסוף הניסוי תקבלו שיחת מעקב – כעבור כשבועיים אחרי הביקור האחרון. רופא המחקר ישאל על מצב התינוק שלכם; התינוק שלכם לא חייב להיות נוכח בזמן שיחת טלפון זו.

ההשתתפות במחקר היא רק מרצונכם החופשי, ובכל עת תוכלו להחליט להוציא את התינוק שלכם מהמחקר. כל ההליכים והביקורים הקשורים לניסוי יינתנו ללא עלות מצדכם. השתתפות בניסוי זה לא תעניק לכם או לתינוק שלכם תועלת כספית כלשהי. תקבלו החזר בעבור הוצאות הנסיעה לביקורי הניסוי, אם תחליטו להשתתף בתכנית הסיוע לנסיעות.