Soutien aux familles d’enfants atteints de troubles du cycle de l’urée
L’étude reLiver-1 peut favoriser la découverte de nouveaux traitements des TCU
Les troubles du cycle de l’urée (TCU) sont des maladies héréditaires très rares qui touchent chaque année environ 140 nouveau-nés en Europe. Les thérapies actuelles ont amélioré la prise en charge des troubles du cycle de l’urée, mais ces troubles demeurent une maladie très grave et sérieuse. L’essai reLiver-1 pourrait permettre d’ouvrir la voie à de nouvelles thérapies pour le traitement des TCU.


À propos de l’essai
Essai de l’étude
L’essai reLiver-1 utilise une nouvelle procédure pour mesurer avec précision la quantité d’urée que le foie de votre bébé peut produire. Cette procédure consiste à donner à votre bébé une substance diagnostique sous forme d’une poudre (chlorure d’ammonium) diluée dans de l’eau ; cette substance est appelée « traceur ». Ce traceur est non toxique et non radioactif.
L’utilisation du traceur dans le cadre de cet essai est expérimentale, mais il a déjà été administré à des adultes et des enfants et s’est avéré sûr et bien toléré.
Les informations recueillies dans le cadre de l’essai reLiver-1 nous aideront à mieux comprendre les troubles du cycle de l’urée et à développer de nouvelles thérapies. Dans le cadre d’une étude ultérieure (reLiver-2), nous examinerons les effets de cellules souches de foie humain, administrées à des bébés souffrant d’un trouble du cycle de l’urée, sur la réduction de la concentration d’ammoniac et des crises d’hyperammoniémie, ces cellules seront évaluées comme traitement de transition.

Approbation de l’étude
Que dois-je faire si mon bébé participe à l’essai reLiver-1?
Si vous souhaitez faire participer votre bébé, il vous sera demandé de vous rendre à l’hôpital afin que le médecin de l’essai puisse vous expliquer les détails de l’essai. Vous aurez également la possibilité de poser au médecin n’importe quelle question sur l’essai et sur les tests et procédures que votre bébé devra passer.
Le médecin de l’essai devra examiner votre bébé pour voir si cet essai lui convient. Avant de passer des tests ou des examens, vous devrez signer un formulaire de consentement. Les tests et procédures pour déterminer si votre bébé est éligible pour l’essai reLiver-1 peuvent se dérouler sur plusieurs visites, selon l’état de santé de votre bébé.
Pour plus d’informations sur les TCU et l’essai reLiver-1 veuillez consulter la page FAQ.

Pour les bébés présentant un trouble du cycle de l’urée
Pour les bébés sans trouble du cycle de l’urée
Pour tous les bébés
La participation est totalement volontaire et vous pouvez décider de retirer votre bébé à tout moment. Toutes les procédures et visites liées à l’essai sont fournies sans frais pour vous. Ni vous ni votre bébé ne recevrez d’avantage financier pour la participation à cet essai. Vous serez remboursé(e) pour les frais associés aux déplacements pour les visites de l’essai si vous choisissez de participer au programme d’assistance voyage.

Liens utiles

E-IMD

Belgique
BOKS vzw – Belgische Organisatie voor Kinderen en volwassenen met een Stofwisselingsziekte

Grande-Bretagne

EU Clinical Trials Register
Registre des essais cliniques

Espagne

Espagne
Federación Española de Enfermedades Metabólicas Hereditarias

L'Autriche

Turquie
Nadir Hastalıklar Ağı (Réseau des maladies rares Turquie)

France
Pour plus d’informations sur les TCU et l’essai reLiver-1 veuillez consulter la page FAQ.